사 업 보 고 서

2013.02.01

서울시 서초구 반포대로 222, 가톨릭대학교 의과학연구원 1022호(반포동)

2016.11.23

서울시 서초구 반포대로 222, 가톨릭대학교 성의회관 1321호(반포동)

2018.04.23

서울시 서초구 반포대로 222, 가톨릭대학교 성의교정(반포동)

2013.02.01

가톨릭대학교기술지주 주식회사

최초 설립

2016.07.29

(주)보령

보령제약 바이젠셀 투자 및
가톨릭대학교기술지주로부터 주식 일부 양수

2013.02.01

옥셀바이오메디칼 주식회사

서울시 서초구 반포대로 222,
가톨릭대학교 의과학연구원 1022호(반포동)

2014.09.02

바이젠셀 주식회사

서울시 서초구 반포대로 222,
가톨릭대학교 의과학연구원 1022호(반포동)

2017.09.22

주식회사 보령바이젠셀

서울시 서초구 반포대로 222,
가톨릭대학교 성의회관 1321호(반포동)

2018.07.17

바이젠셀 주식회사

서울시 서초구 반포대로 222,
가톨릭대학교 성의교정(반포동)

일자

내 용

2013.02.01

옥셀바이오메디칼㈜ 설립 (대표이사 김태규)

2013.05.29

기술 양수 계약 체결(가톨릭기술지주 현물출자)

(T세포를 이용한 입양면역치료제 총 8건-국내6, 국외2)

2014.09.02

옥셀바이오메디칼의 아이알젠텍 흡수합병 후 상호변경 : 바이젠셀 주식회사 (대표이사 김태규)

2015-08

악성림프종 환자 11명 EBV-CTL 치료 후 5년 무재발 생존율 90% 발표

Mol Ther. 2015 Aug;23(8):1401-1409.

[Long-term Outcome of Extranodal NK/T Cell Lymphoma Patients Treated
With Postremission Therapy Using EBV LMP1 and LMP2a-specific CTLs.]

2016-07-27

보령제약 전략적 투자 유치 총 27.5억원

- 제3자배정 유상증자(보령제약, 보통주식 주당 25,000원, 50,000주 발행)

- 전환사채 발행(15억원)

2016-12-09

기업부설연구소 인정(한국산업기술진흥협회)

2017-03-14

벤처기업 확인(중소기업진흥공단)

2017-12-22

투자 유치 총 80억원(Series A)

(프리미어파트너스, 알바트로스, 네오플럭스, 브레인자산운용, RCPS 주당 116,200원, 68,847주)

2017-12-26

VT-EBV-N (NK/T 림프종 치료제) 제2상 임상시험계획서 승인(식품의약품안전처)

2018-05

PTLD 환자 2명 EBV-CTL 치료 후 5년 무질병 생존률 향상 결과 발표

Int J Hematol. 2018 May;107(5):596-603.

[Infusions of Epstein-Barr virus-specific cytotoxic T lymphocytes as post-remission therapy
in high-risk post-transplant lymphoproliferative disorder patients: report of two cases.]

2018-12-26

ViTier, ViMedier, ViRanger 관련 기술(총 3건) 전용실시권 이전(L/I) 계약 체결
(가톨릭대학교 산학협력단)

2019-01

급성백혈병환자 10명 WT1-CTL 치료 후 5년 무사고 생존율 71.4% 결과 발표

Bone Marrow Transplant. 2019 Jun;54(6):903-906.

[Post-transplant immunotherapy with WT1-specific CTLs for high-risk acute myelogenous leukemia: a prospective clinical phase I/II trial.]

2019-03-14

벤처기업 확인(중소기업진흥공단)

2019-04-09

투자유치 총 200억원(Series B)

(데일리파트너스, 티그리스-유온, SA투자자, CPS 주당 397,500원, 50,315주)

2019-04-09

VT-EBV-N 임상2상 첫 환자 등록

2019-04-25

코스닥시장 상장을 위한 공동대표주관사 선정(대신증권, KB증권)

2019-10-04

VT-EBV-N 개발단계 희귀의약품 지정(식품의약품안전처)

2020-09-18

한국경제TV 주최 2020 대한민국 신약의료대상 식품의약품안전처 대상 수상

2020-09-21

VT-Tri(1)-A (AML 치료제) 제1상 임상시험계획서 승인(식품의약품안전처)

2020-10-05

LMO시설 신고

2020-10-15

2020년 하반기 병역지정업체 신규 선정

2020-11-16

바이젠셀-가톨릭대산학협력단 기술이전 협정서 체결

ViTier, ViRanger 관련 기술(총 11건-국내8건, 국외3건) 양수도 이전(L/I) 계약 체결(2020-11-12)

2020-11-23

VM-GD(이식편대숙주질환) 제1/2a상 임상시험계획서 승인(식품의약품안전처)

2020-12-10

바이젠셀-보령제약 VT-EBV 공동투자 및 독점판매 계약 체결

1. 사업목적 변경 : 사업목적 추가
2. 공고방법 : www.oxellbiomedical.com → www.vigencell.co.kr

1. 1주의 금액 변경(액면분할) : 1주의 금액 5,000원 → 1주의 금액 500원
2. 종류주식의 발행한도 규정 신설 : 발행주식총수의 4분의 1을 초과하지 못함
3. 주식매수선택권 발행한도 : 발행주식총수의 100분의 50 →
                                         발행주식총수의 100분의 15범위 내로 변경

ViTier

VT-EBV-N

NK/T세포 림프종

CTL

- 임상 2상 진행 중

자가

VT-Tri(1)-A

급성골수성백혈병

CTL

- 임상 1상 시험계획 승인('20.09.21)

- 임상 1상 진행 중

ViRanger

VR-GDT-단독

rd T Cell

범용

ViMedier

VM-GD

MDSC

- 신설된 자사 생산시설로 제조소 변경 신청 준비 중
- VM-GD 개선된 배양법 개발 및 표준화 완료

- VM-GD 개선된 배양법에 대한 특허출원 완료
- VM-GD 개선된 배양법으로 전임상 진행 중

범용

VM-AD

아토피피부염

MDSC

범용

1

"수지상세포"를 이용한 항원 특이 살해 T세포 제조기술

Cancer Science, 2011　

2

고면역원성 융합항원 mRNA를 이용한 세포성 면역능 증가기술

고면역원성 융합항원(immunogenic fusion antigen) 생산 원천기술 보유

　한국특허10-1374248,

Hum Gene Ther. 2010,21(8):957

최적의 항원 형태 "mRNA" 기술

Plos one 2015 29;10(5)

다중 종양항원(mutiple antigen)

표적 살해 T 세포 생산 기술

Int J Hematol. 2018,107(5):596

Oncotarget 2019, 4;8(27):44059

GMP급 항원(mRNA) 대량 생산 기술

바이젠셀 내부자료　

신규종양항원 발굴 기술

한국특허 10-1203979

3

도움 CD4 T 세포를 이용한 시험관내 T 세포 배양 한계 극복 　

CD4 T 세포의 정성적, 정량적 조절을 통한 시험관내 종양 항원 특이 T 세포 배양 원천기술

한국특허 10-1079314, 10-1112641

Vaccine. 2008,29;26(32)　

모든 환자에서 생산 가능한 제조 실패 없는 상용화 가능한 T 세포 배양 기술

4

우수한

배양기술

항원 특이 CD8, CD4 T 세포

유도 가능 기술

Molecular therapy 2015,　23(8):1401

인체친화적 기억능 보유 T세포 생산 기술

Bone Marrow Transplant.,45, pages597-599(2010)　

제품

적응증

개발단계

비고

VT-EBV-N

NK/T세포 림프종

임상 2상 진행중

- 개발단계 희귀의약품지정 승인 완료(한국, 유럽)
- 임상 2상 완료 후 조건부품목허가 신청 예정

VT-Tri(1)-A

급성골수성백혈병

임상 1상 진행중

1

"생산 실패율 0 %" 도전 원료 의약품 표준화 기술

바이젠셀 내부자료

2

세계 최초 제대혈 줄기세포유래 골수성 억제세포 체외 배양 대량 증식 원천기술

한국특허등록10-1894428,

미국특허출원US15/746,773

3

제대혈 유래 CD34+ 세포 long-term 배양 후 유도된 골수성 억제세포로의 분화 원천 기술

한국특허등록10-1894428,

미국특허출원US15/746,773

4

강력한 면역억제물질 분비 유도 기술

Front Immunol. 2019 Feb 26;10:183

5

면역억제 기능을 가지는 조절 T세포(regulatory T cells, Treg)의 생성 유도 기술

Front Immunol. 2019 Feb 26;10:183

6

제대혈 유래 골수성 억제세포의 면역억제 사이토카인 분비 기술

Biol Blood Marrow Transplant. 2018

7

제대혈 유래 골수성 억제세포의 T 세포 면역반응 억제기술

Biol Blood Marrow Transplant. 2018

8

동결세포치료제로서 동결 보관에 대한 기술

바이젠셀 내부자료

제품

적응증

개발단계

비고

VM-GD

- 신설된 자사 생산시설로 제조소 변경 신청 준비 중
- VM-GD 개선된 배양법 개발 및 표준화 완료
- VM-GD 개선된 배양법에 대한 특허출원 완료
- VM-GD 개선된 배양법으로 전임상 진행 중

아토피피부염

- 전임상 효력확인 완료

토 지

-

3,464

3,464

-

21년 5월

100%

-

건 물

687평

14,101

14,101

21.05

22년 4월

100%

-

기계장치

-

5,000

5,000

21.10

22년 4월

100%

-

구 축 물

-

4,600

-

22년 7월

100%

-

기 타

-

-

-

-

-

-

-

계

-

27,165

-

-

-

-

공동투자 및

독점 판매 계약
 (면역세포치료제)

(주)보령

2020.12.10

계약체결일부터
독점판매

기간까지

계약총액:3,500,000,000원

청구시기

1)계약일로부터 60일 이내:1,000,000,000원

2)조건부 제조판매 품목허가증
취득 후 60일 이내:1,500,000,000원

3)제조판매 품목허가증 취득 후 60일 이내:1,000,000,000원

VT-EBV 공동투자 및
독점 판매 계약

표준연구계약서
(VT-EBV-N
위탁제조)

가톨릭대학교
산학협력단

2018.11.20

계약총액:1,492,152,200(VAT포함)

지급시기

1)계약 체결 후 30일 이내:420,000,000원

2)계약 체결 1년 후 30일 이내:250,000,000원

3)변경계약 체결 후 30일 이내:50,000,000원

4)변경계약 체결 6개월 후 30일 이내:50,000,000원

5)2차 변경계약 체결 후 30일 이내:242,407,000원

6)3차 변경계약 체결 후 30일 이내:237,338,200원
 7)연구기간 종료 이전 30일 이내:242,407,000원

VT-EBV-N 위탁제조

계약총액:585,156,000원(VAT포함)

지급시기

1)계약 체결 후 30일 이내:121,290,400원

2)변경계약 체결 후 30일 이내:135,556,300원

3)변경계약 체결 후 30일 이내:135,556,300원
 4)계약기간 종료 후 30일 이내:145,079,000원

양수·도계약서

가톨릭기술지주㈜

2013.05.01

　-

"T세포를 이용한 입양면역치료제"의 권리일체를 양수

양수·도계약서

가톨릭기술지주㈜

2013.05.01

　-

"유전자 검사용 DNA chip 키트"의 권리일체를 양수

기술실시(허여)계약서

가톨릭대학교산학협력단

2018.12.26

　-

"제대혈 CD34 양성 세포에서 골수유래억제 세포로의 분화 유도 및 증식 방법 및 상기 골수유래억제세포의 용도" 특허 외 1건의 실시권 허여

기술실시(허여)계약서

가톨릭대학교산학협력단

2018.12.26

　-

"신규한 배양보조세포 및 이를 이용한 감마델타 T세포의 증식 방법" 특허 외 1건의 실시권 허여

기술실시(허여)계약서

가톨릭대학교산학협력단

2018.12.26

　-

"PLK1 단백질에 대한 항원-특이 T세포 면역반응을 유도하는 HLA-A2 아형-특이PLK1-유래 항원결정기" 특허 외 1건의 실시권 허여

기술이전(양도)계약서

가톨릭대학교산학협력단

2020.11.12

　-

기술이전(양도)계약서 - "B 세포 백신 및 이의 용도" 기술 양도

기술이전(양도)계약서

가톨릭대학교산학협력단

2020.11.12

　-

기술이전(양도)계약서 - "CD4 T세포 백신 및 이의 용도" 기술 양도

기술이전(양도)계약서

가톨릭대학교산학협력단

2020.11.12

　-

기술이전(양도)계약서 - "TAT-항원 융합단백지로가 아쥬번트를 포함하는 백신 조성물" 기술 양도

기술이전(양도)계약서

가톨릭대학교산학협력단

2020.11.12

　-

기술이전(양도)계약서 - "EBV 항원 특이 T-세포 수용체 및 이의 용도" 기술 양도

기술이전(양도)계약서

가톨릭대학교산학협력단

2020.11.12

　-

기술이전(양도)계약서 - "항암 면역 치료제" 기술 양도

기술이전(양도)계약서

가톨릭대학교산학협력단

2020.11.12

　-

기술이전(양도)계약서 - "항-Her2/neu키메라 면역 수용체를 발현하는 사이토카인 유도살해세포,

이를 포함하는 약제학적 조성물 및 이를 이용한 종양치료방법" 기술 양도

기술이전(양도)계약서

가톨릭대학교산학협력단

2020.11.12

　-

기술이전 (양도)계약서

- "RNA 전이 항원 제시 세포를 이용한 신규 종양항원의 규명 방법" 기술 양도

기술이전(양도)계약서

가톨릭대학교산학협력단

2020.11.12

　-

기술이전 (양도)계약서

"토포아이소머라아제 2 알파 유래의 종양항원 단백질, 유전자 또는 펩타이드" 기술 양도

임상시험
관리위임계약서

(주)보령

2018.05.02

VT-EBV-N 제2상 임상시험 관리 위임

임상연구
위탁계약

2018.07.09

VT-EBV-N

제2상 임상시험에 대한 위탁계약

임상시험
보험계약서

KB손해보험

2018.09.03

VT-EBV-N

제2상 임상시험에 대한 보험계약서

임상시험 계약서

서울대학교병원

2018.12.24

VT-EBV-N 제2상 임상시험

임상시험 계약서

화순전남대병원

2018.12.26

-

VT-EBV-N 제2상 임상시험

임상시험 계약서

연세의료원 세브란스병원

2019.02.13

-

VT-EBV-N 제2상 임상시험

임상시험 계약서

가톨릭대학교 서울성모병원

2019.02.22

-

VT-EBV-N 제2상 임상시험

임상시험 계약서

인제대학교 부산백병원

2019.03.25

-

VT-EBV-N 제2상 임상시험

임상시험 계약서

계명대학교 동산병원

2019.03.26

-

VT-EBV-N 제2상 임상시험

임상시험 계약서

건국대학교병원

2019.03.27

-

VT-EBV-N 제2상 임상시험

임상시험 계약서

한림대학교 성심병원

2019.04.22

-

VT-EBV-N 제2상 임상시험

임상시험 계약서

가톨릭대학교 여의도성모병원

2020.11.20

-

VT-EBV-N 제2상 임상시험

VT-Tri(1)-A

제1상 임상시험에 대한 위탁계약

VT-Tri(1)-A

제1상 임상시험에 대한 보험계약서

VM-GD

제1/2a상 임상시험에 대한 위탁계약

VM-GD

제1/2a상 임상시험에 대한 보험계약서

VM-AD

제1상 임상시험에 대한 위탁계약

보건복지부

한국보건산업진흥원

2018.04.30

~

2020.12.31

중소기업벤처부

한국산업진흥기술원

2020.04.01

~

2023.03.31

1차년도 : 153,000천원
- 2020.07 지급 146,625천원

- 2020.10 지급 6,375천원
2차년도 : 216,750천원
- 2021.02 지급 64,350천원

- 2021.04 지급 66,032천원

- 2021.11 지급 19,198천원

- 2021.12 지급 67,170천원

3차년도: 204,000천원
- 2022.03 지급 50,448천원

- 2022.04 지급 25,500천원

- 2022.06 지급 16,000천원

- 2022.08 지급 4,000천원

- 2022.08지급 12,000천원
- 2022.09 지급 15,380천원

- 2022.10 지급 12,296천원
- 2022.11 지급 9,836천원
- 2022.12 지급 58,539천원

4차년도: 51,000천원
- 2023.02 지급 37,220천원
- 2023.03 지급 13,780천원

1차년도: 60,000천원
- 2022.11 지급

2차년도: 37,500천원
- 2023.03 지급

대표이사

김태규

대표이사

ㆍ1983 가톨릭의대 의학사

ㆍ1985가톨릭대학원면역미생물학석사

ㆍ1991가톨릭대학원면역미생물학박사

ㆍ2013~現 바이젠셀(주) 대표이사

ㆍ2003~'23 가톨릭의대 교수

ㆍ2002~'23 가톨릭조혈모세포은행장
ㆍ2007~'20 가톨릭세포치료사업단 운영위원

ㆍ2007~'09 가톨릭산학협력실 실장

ㆍ2005~'06 한국수지상세포연구회 부회장

ㆍ2003~'06 대한면역학회 상임이사

손현정

본부장
상무

ㆍ1995 전남대 생물공학 학사

ㆍ1998전남대분자생물학석사

ㆍ2004전남대분자세포생리학박사

ㆍ2016~現 바이젠셀(주) 상무

ㆍ2009~'20 가톨릭세포치료사업단 운영위원

ㆍ2007~'16 가톨릭의대연구 교수

ㆍ2007~'16 가톨릭조혈모세포은행면역치료팀 팀장

ㆍ2004~'07 가톨릭의대박사후 항암면역치료연구

ㆍ1995 경북대 생화학 학사

ㆍ1997 경북대 세포생화학 석사

ㆍ2002 가톨릭대학원 면역학 박사

ㆍ2019~現 바이젠셀(주) 상무

ㆍ2016~'19 가톨릭조혈모세포은행연구부교수

ㆍ2012~'16 가톨릭조혈모세포은행연구조교수

ㆍ2008~'12 H.LeeMoffittCancerCenter,TampaFL,USA 선임연구원

ㆍ2006~'08 H.LeeMoffittCancerCenter,TampaFL,USA 박사후연구원

1

가장 강력한 항원제시세포인 수지상세포 유도의 최적의 기술

Cancer Science, 2011　

2

유전자 재조합 기술을 통한 고면역원성 융합항원(immunogenic fusion antigen) 생산 원천기술 보유

　한국특허10-1374248,

Hum Gene Ther. 2010,21(8):957

3

최적의 항원 형태 mRNA 기술

Plos one 2015 29;10(5)

4

다중 종양항원(mutiple antigen) 표적 살해 T 세포 생산 기술

Oncotarget 2019, 4;8(27):44059

5

GMP급 항원(mRNA) 대량 생산 기술

바이젠셀 내부자료　

6

신규종양항원 발굴 기술

한국특허 10-1203979

7

CD4 T 세포의 정성적, 정량적 조절을 통한 역할 시험관내 종양 항원 특이 T세포 배양 원천기술

한국특허 10-1079314, 10-1112641

Vaccine. 2008,29;26(32)　

8

항원 특이 CD8, CD4 T 세포 유도 가능 기술

Molecular therapy 2015,　23(8):1401

9

인체친화적 기억능 보유 T세포 생산 기술

Bone Marrow Transplant.,45, pages597-599(2010)　

1

1) Stem Cell Reviews 2014 Oct;10(5):627-32

2) British Journal of Haematology 2006 Oct; 135(2), 210-213

3) Blood 2004 Mar;103(5):1941-8
4) Transfusion and Apheresis Science 2019 Aug;58(4):475-483

2

GMP 수준의 제조공정확립-균일특성 보유 배양기술 보유

3

골수성억제세포의 면역억제능 분석 핵심 기술 보유

-T 세포 억제능, 면역억제물질 발현확인

골수성억제세포의 면역억제능 효능 확인

-각막이식 시 이식편 거부반응 예방
-산화스트레스와 염증반응 감소를 통한 포도막염 개선

1

감마델타 T 세포의 체외증폭/기능증진

1) 2016. Vaccine (Park HM et al)

2) 2016. J Leukoc Biol (Cho HW et al)

2

전임상 모델에서의 항종양능 향상

1) 2015. Oncoimmunology (Cho HI et al)

2) 2020. Br J Cancer. (Shin AR et al)

3) 2020. Cancer Res Treat. (Lee SE et al)

1) 신규 ICD 특허출원 : 출원번호: KR10-2022-0039648 (2022.03.30)

2) 2022 AACR e-poster 발표 (April 8-13, New Orleans, LA)

3) 2022 BIO USA 연구성과 발표 (June 13-16, San Diego, CA)

4) 2022 SITC poster 발표 (November 10-12, Boston, MA)
5) 2023 AACR poster 발표 (April 14-19, Orlando, FL)

자산

처리

원재료비

인건비

감가상각비

위탁용역비

기타 경비

소  계

비용
처리

제조원가

판관비

합계

ViTier

VT-EBV-N

NK/T세포 림프종

CTL

- 임상 2상 진행 중

자가

VT-Tri(1)-A

급성골수성백혈병

CTL

- 임상 1상 시험 개시 및 첫 환자 등록('22.02.03)

ViRanger

간암/혈액암

rd T Cell

- 전임상 진행 중

범용

ViMedier

VM-GD

GvHD

MDSC

- 신설된 자사 생산시설로 제조소 변경 신청 준비 중
- VM-GD 개선된 배양법 개발 및 표준화 완료
- VM-GD 개선된 배양법에 대한 특허출원 완료
- VM-GD 개선된 배양법으로 전임상 진행 중

범용

VM-AD

아토피피부염

MDSC

범용

- 삼중항원 양성 종양 동물모델에서 종양크기 감소와 생존기간 증가확인
- 임상투여량보다 20배 높은 용량에서 안전성 확인
- 급성골수성백혈병 환자10명을 대상으로 한 VT-WT1-A (WT1-CTL, VT-Tri(1)-A의 전신)의 연구자주도임상시험에서 무사고생존율 71.4%, 2년 재발율 0 % 확인
- 급성골수성백혈병을 적응증으로 한 상업용 임상1상시험 승인 (20년 9월)

- 임상1상시험개시(22년 2월 3일)

-  세포-세포 간의 접촉을 통해 직접적으로 면역억제 작용함
-  면역억제물질로 알려진 Arginase 1, inducible nitricoxide synthesis (iNOS), indoleamine 2,3-dioxygenase (IDO)를 분비하여 T 세포의 증식 및 활성을 억제함
- TGF-β와 IL-10를 분비하여 NK 세포 기능의 억제 및 M2 대식세포 분화유도에 관여함
- CD40과 CD40L의 상호작용 및 IL-10 및 TGF-β와 같은 인자의 분비를 통해 조절 T 세포 (Treg)로의 분화유도에도 작용함

효력
-  세가지 서로 다른 이식편대숙주질환 동물모델에서 병증점수 감소, 병리학적인 조직검사 결과 개선, 비투여군에 비해 생존율 60%이상 증가
- T 세포의 증식 및 활성을 억제
- 병인과 관련된 Th1, Th2, Th17 세포와 대식세포 감소, 치료에 도움을 줄 수 있는 Treg 세포 증가확인
안전성
- 임상예정 고용량보다 최대 50배 높은 용량에서 안전성 확인(No Toxicity)
- 종양원성 시험을 통해 줄기세포 유래임에도 종양이 발생하지 않음을 확인
- 생산비용 감소 및 배양과정 단순화한 VM-GD 신규 배양법 개발 및 표준화 완료

- 범용세포치료제로서 off the shelf 전략으로 환자의 적용범위 확장
- 단순화 및 자동화된 공정 개선 방법 확립
- ViMedier 플랫폼과 기존 이식편대숙질환치료제와의 병합치료법 적용에 대한 연구수행
- 생산비용 감소 및 배양과정 단순화한 VM-GD 신규 배양법에 대한 특허 출원 예정

- 자사 GMP에서의 생산비용 감소 및 배양과정 단순화한 신규 배양법 적용한 VM-GD 시험생산 및
CMC 확보용 IP 제조 예정
- VM-GD 개선된 배양법으로 전임상 진행 중
- 기승인된 VM-GD  임상1/2a상시험계획은 조기 종료함.

- 범용세포치료제로서 off the shelf 전략으로 환자의 적용범위 확장

- 원료의약품 증식/보관 안정화 및 자동화를 통한 생산비용절감
- ViMedier 플랫폼과 기존 면역억제치료제와의 병합치료법 적용에 대한 연구수행

- 피부면역학분야국제저널(SCI급) 투고 예정

- 다양한 혈액암 및 고형암 표적 CAR 유전자 전이 후 시험관내 효능 시험에서 비전이- 감마델타 T 세포 및 CAR-발현 알파베타 T 세포 대비 유의하게 높은 암세포 사멸 활성을 확인함
- 적응증 확장 가능성을 확인하기 위해 다양한 암세포주를 이용한 소동물 종양모델에서 in-vivo 효능평가를 진행중임
- T세포의 반응을 증폭시키기 위해 사용되는 세포 내 신호전달을 위한 새로운 도메인으로 CD30 공동자극분자(co-stimulatory molecule) 유래의 도메인을 발굴하여 특허출원함.

- CD30 유래 세포 내 신호전달 도메인을 활용한 CAR-T, CAR-γδT 세포가 혈액암 및 고형암에서 유의미한 암세포사멸 효능을 나타냄을 확인하였음

-  γδT세포기반의 VR-CAR 파이프라인 개발에 접목시켜 범용 세포유전자치료제로 개발 중에 있음

10-0975820

국내등록

B세포의 활성화를 위한 세포성 CD40L을 발현하는 세포주

2007.12.12

2010.08.09

가톨릭대

바이젠셀

10-1040281

국내등록

TAT-항원 융합단백질과 아쥬번트를 포함하는 백신 조성물

2008.08.22

2011.06.02

가톨릭대

바이젠셀

10-1079314

국내등록

면역 활성을 갖는 항원 특이 세포독성 T세포(CTL)의 시험관내 효율적 생성방법 및 이를 유효성분으로 하는 항종양 치료제

2008.12.05

2011.10.27

가톨릭대

바이젠셀

10-1286065

국내등록

항-Her2/neu 키메라 면역 수용체를 발현하는 사이토카인 유도 살해세포, 이를 포함하는 약제학적 조성물 및 이를 이용한 종양 치료 방법

2009.12.08

2013.07.09

가톨릭대

바이젠셀

10-1112641

국내등록

CXCR3+CCR4-를 발현하는 Th1세포와 수지상세포를 이용한 세포독성 T세포의 in vitro 유도방법

2009.09.30

2012.01.30

가톨릭대

바이젠셀

10-1203979

국내등록

ＲＮＡ 전이 항원 제시 세포를 이용한 신규 종양항원의 규명 방법

2010.05.20

2012.11.16

가톨릭대

바이젠셀

10-1224466

국내등록

토포아이소머라아제 2 알파 유래의 종양항원 단백질, 유전자 또는 펩타이드

2010.05.20

2013.01.15

가톨릭대

바이젠셀

10-1296582

국내등록

고해상도 HLA 대립유전자 SPREX-DNA chip 키트

2010.07.14

2013.08.08

가톨릭대

바이젠셀

10-1470908

국내등록

항암 면역 치료제

2010.10.07

2014.12.03

가톨릭대

바이젠셀

10-1374248

국내등록

세포성 면역반응 증가를 위한 항원의 제조방법

2010.12.14

2014.03.07

가톨릭대

바이젠셀

10-1807162

국내등록

폴로-유사 키나아제 1의 종양항원 단백질 또는 유전자

2011.04.21

2017.12.04

가톨릭대

바이젠셀

10-1374247

국내등록

고해상도 MICA 대립유전자 검출용 SPREX-DNA 칩 키트

2012.09.21

2014.03.07

가톨릭대

바이젠셀

10-1576728

국내등록

면역세포 백신 및 이의 용도

2014.03.06

2015.12.04

가톨릭대

바이젠셀

09821044

미국등록

CD4 T cell vaccine and use thereof

2014.11.07

2017.11.21

가톨릭대

바이젠셀

10-1794304

국내등록

EBV 항원 특이 T-세포 수용체 및 이의 용도

2015.09.01

2017.10.31

가톨릭대

바이젠셀

09993526

미국등록

EBV antigen specific T-cell receptor and use thereof

2015.10.30

2018.06.12

가톨릭대

바이젠셀

10-1894428

국내등록

제대혈 ＣＤ３４ 양성 세포에서 골수유래억제 세포로의 분화 유도 및 증식 방법 및 상기 골수유래억제세포의 용도

2016.07.20

2018.08.28

가톨릭대

*전용실시권
바이젠셀

10-2032354

국내등록

신규한 배양보조세포 및 이를 이용한 감마 델타 T 세포의 증식 방법

2016.11.11

2019.10.08

가톨릭대

*전용실시권
바이젠셀

10-1829978

국내등록

B세포 백신 및 이의 용도

2016.03.30

2018.02.09

가톨릭대

바이젠셀

10-1970709

국내등록

PLK1 단백질에 대한 항원-특이 T 세포 면역반응을 유도하는 HLA-A2 아형-특이 PLK1-유래 항원결정기

2017.06.13

2019.04.15

가톨릭대

*전용실시권
바이젠셀

미국등록

Novel feeder cells and expansion method of gamma delta T cells using the same

2017.11.10
2024.09.03

가톨릭대

*전용실시권
바이젠셀

10251936

미국등록

EBV antigen specific T-cell receptor and use thereof

2018.05.08

2019.04.09

가톨릭대

바이젠셀

미국등록

Epitopes of PLK1 specific to HLA-A2 subtype inducing antigen-specific T cell immune response against PLK1

가톨릭대

*전용실시권
바이젠셀

6871432

일본출원

HLA-A2 SUBTYPE-SPECIFIC PLK1-DERIVED EPITOPE INDUCING ANTIGEN-SPECIFIC T CELL IMMUNE RESPONSE TO PLK1 PROTEIN

가톨릭대

*전용실시권
바이젠셀

3084355C

캐나다등록

Novel feeder cells and expansion method of gamma delta T cells using the same

2017.11.10

2023.09.26

가톨릭대

*전용실시권
바이젠셀

바이젠셀

가톨릭대

바이젠셀

가톨릭대

바이젠셀

가톨릭대

10-2023-0041676

국내출원

(국내우선권 주장 재출원)

CD30 유래의 세포내 신호전달 도메인을 포함하는 키메라 항원수용체, 이를 발현하는 면역세포 및 이들의 용도

1949

Cortisol

Hench, et. al.

IL-1, 2, 6, IFN-r, T N F-a 유전자발현 조절하여 T와 B세포 증식 감소, 사이토카인 생산과 활동억제

1959

Cyclophosphamide

Stender

DNA 합성 방해로 세포분열중인 조직억제

1959

6-mercaptopurine (Azathioprine)

Schwartz and
 Dameshek

퓨린계 핵산 합성 억제하여 림프구 증식과 항체형성 억제, 백혈구의 구아닌을 고갈시켜, 염증부위로 백혈구 이동하는 것억제

1961

Methotrexate(MTX)

Fredman, et. al

퓨린계 핵산 합성 억제

1975

Mizoribine(MZ)

Sakaguchi, et. al

구아노신 뉴클레오타이드 합성저해

1976

Cyclosporine A(CsA)

Bore,l et. al

골수억제 없고, 과립구 기능 잘 유지하는 장점, IL-2 생산을 억제하여 세포독성 T 세포 형성을 방지하여 면역억제

1977

Rapamycin(Sirolimus)

Martel, et. al

NFATc에 대한 탈인산화 작용을 방해하여 T세포에서의 신호변환 차단

T세포주기 과정의 후기에 작용하여 TOR(Target of rapamycin) 활성 억제

1978

Leflunomide

Schleyrbach

신규 피리미딘 합성 저해인자, 임파구 증식억제

1985

OKT3

Goldstein

단일클론항체

1987

Tacrolimus(FK506)

Kino, et. al.

Kinase와 인산화제저해인자, calcineurin 억제를 통한 T세포 증식 억제

1991

Mycophenolate mofetil(MMF)

Allison, et. al

퓨린 신생합성을 저해하여 임파구의 증식을 억제->세포분열 억제

미국

7년

동일질환의 치료목적으로 동일/유사의약품의 허가금지

-임상시험비의 50% 세액공제

-신청비용 면제

-우선심사

EU

10년/6년

동일질환의 치료목적으로 동일/유사의약품의 허가금지

-국가별로 세제우대

-신청비용 면제

-우선심사

일본

10년

(등록유효기간)

후발의약품의 허가신청 금지

-10% 면세, 연구개발과정에서 추가 6% 면세

-신청비용 30% 면제

-우선심사

한국

4년

-

-

2월

한미약품

HM15136

선천성 고인슐린증

바이오리더스

BLS-M22

듀센형 근이영양증

3월

파멥신

TTAC-0001

교모세포종

4월

한미약품

오락솔

혈관육종

영진약품

KL1333

유전적 미토콘드리아 이상 질환

6월

인트론바이오

BAL200

탄저균 감염

GC녹십자셀

이뮨셀-엘씨

간암

7월

알테오젠

ALT-P7

위암

8월

코아스템

뉴로나타-알주

루게릭병

GC녹십자셀

이뮨셀-엘씨

뇌종양

9월

신풍제약

피라맥스

말라리아

GC녹십자셀

이뮨셀-엘씨

췌장암

10월

신풍제약

피라맥스

말라리아

한미약품

HM43239

급성골수성백혈병

제넥신

GX-G8(GLP-2)

차세대단장증후군(SBS)

안트로젠

ALLO-ASC-SHEET

이영양성 수포성표피박리증

11월

오스코텍

SKI-G801

급성골수성백혈병

Non-Hodgkin lymphoma

4.67%

92,834

97,169

101,707

106,456

111,428

116,632

122,078

127,779

Extranodal NK/T cell lymphoma(ENKL)

12%

11,140

11,660

12,204

12,774

13,371

13,995

14,649

15,333

VT-EBV-N

유틸렉스

-

- EBViNT: NK/T세포 림프종 국내 임상1/2a상 진행 중

Atara Biotherapeutics

-

- Tab-cel® (tabelecleucel): PTLD 대상 판매허가 (EU 2022)

Kite Pharma

미국, 유럽

- Yescarta (CAR-T Therapy): RR Diffuse Large B-cell lymphoma (DLBCL) 대상 판매허가
(US 2017 EU 2018)

Novartis

미국, 유럽

- Kymriah (CAR-T Therapy): RR Diffuse Large B-cell lymphoma (DLBCL) 대상 판매허가
(US 2018 EU 2018)

VT-Tri(1)-A

Astellas

전 세계

- Gilteritinib (Xospata): 급성골수성백혈병 대상 판매허가 (US 2018 EU 2019 일본 2018)

AbbVie/Genentech

미국

- Venetoclax (Venclexta): 급성골수성백혈병 대상 판매허가 (US 2018)

제품명

VT-EBV-N

Tab-cel®

Viralym-M

-

원료

자가

동종

동종

자가이므로 안전성에서 우위함

대상환자
선정

제한 없음

공여자와의
HLA 타입제한 받음

공여자와의
HLA 타입 제한받음

-바이젠셀은 자가 세포를 사용하는 개인맞춤형 치료제로써 선정된 환자에 대해 생산 100%와 투여 100%를 달성할 수 있음.

-동종의 경우, 공여자를 모집하기 위해 약 10년간의 기간 소요측면에서 당사가 우위함.

표적항원

이중항원

(LMP1, LMP2A)

EBV
(항원종류와 전이되는 항원 양을 규격화 할 수 없음)

3중항원
(LMP2, BZLF1, EBNA)

다중항원 사용하여 암의 이질성 극복가능.

항원타입

mRNA

Virus

펩타이드

mRNA를 사용하여 전체 에피토프 제시 가능.

항원제시

세포

성숙 수지상세포

EBV-transformed LCL
(Lymphoblastoid Cell Line)

-

인체와 가장 유사한 환경에서 T세포 자극 생체적응력 높음.

항원제시

전체항원,
자연적 제시

전체항원,
자연적 제시

다중항원이나
제한된 특정 에피톱

전체항원의 자연적 제시를 통하여 인체와 가장 유사한 환경을 모사함.

생산성

-원천기술 기반(특허)에 기반하여 세계 최저농도의 사이토카인 첨가로 제품생산 후 투여율 100.0 %

-장기간 면역억제제 투여 받은 장기이식환자에서 제품생산성공률 100 %

-대상환자 47명의 임상시험을 위해, 조혈모세포이식 정상인 공여자 380명에서 임상시험용의약품 제조와 품질 분석을 10년간 동결 후 47명에서 투여 하였으니 투여율 13.5%

고농도의 사이토카인
첨가

바이젠셀:면역력이 저하된 환자에서 CTL 생산 가능 a 뛰어난 T세포 배양 기술력(경쟁우위)

투여율 측면에서 바이젠셀 100%> 아타라 13.5%

생체

적응력

2년간 인체에서 관찰
(2010,BMT 논문 게제)

투여직후 Tandem repeat analysis로 확인

자료 없음

2년간 생체에서 관찰 , 바이젠셀 경쟁우위

기억세포
분포

효과세포, 기억세포 포함

자료 없음

자료 없음

바이젠셀 경쟁우위 차지함.

발표논문

Int. Journal of hematology 2018

Journal of clinical investigation 2020

Journal of clinical oncology 2017

                                 -

제품명

VT-EBV-N

EBViNT

-

원료

자가

자가

-

대상환자
선정

제한 없음

제한 있음

타사의 경우, HLA A02, A24인 환자만을 대상으로 하여 HLA A Frequency에서 약 50%만 선정 가능.

표적항원

이중항원

(LMP1, LMP2A)

단일항원

(LMP2A)

다중항원을 사용하여 암의 이질성 극복가능.

항원타입

mRNA

펩타이드

mRNA를 사용하여 HLA대립유전자에대한 전체 항원결정기(에피토프) 제시 가능.

항원제시

세포

성숙 수지상세포

-

인체와 가장 유사한 환경에서 T세포 자극 생체적응력 높음.

항원제시

전체항원, 자연적 제시

단일항원의 제한된

특정 에피톱

전체항원의 자연적 제시를 통하여 인체와 가장 유사한 환경을 모사함.

생산성

-원천기술 기반(특허)에 기반하여 세계 최저농도의 사이토카인 첨가로 제품생산 후 투여율 100.0 %

고농도의 사이토카인과
동종 배양보조세포 첨가

바이젠셀:면역력이 저하된 환자에서 CTL 생산 가능

생체

적응력

2년간 인체에서 관찰(2010,BMT 논문 게제)

자료 없음

2년간 생체에서 관찰, 바이젠셀 경쟁우위

기억세포
분포

효과세포, 기억세포 포함

자료 없음

바이젠셀 경쟁우위 차지함

발표논문

Int. Journal of hematology 2018

Journal of Immunotherapy 2016

-

VM-GD

에스씨엠생명과학

-

- 국내 임상2상 진행 중

Mesoblast

-

- Ryoncil (remestemcel-L): 소아 aGvHD 미국 FDA로부터 거절 /성인 aGVHD 임상1/2상 진행 중

JCR Pharmaceuticals

일본

- TEMCELL® HS Inj.: aGvHD 대상으로 판매허가 (일본 2016)

VM-AD

강스템바이오텍

-

- Furestem-AD®: 국내 단회 투여 임상3상 진행 중 / 국내 반복투여 임상1/2a상 신청 / 유럽 임상2상 준비 중

에스씨엠생명과학

-

- SCM-AGH: 국내 임상1/2a상 진행 중

Sanofi

전 세계

- DUPIXENT®: 중등증-중증의 아토피피부염 대상 판매허가
(US 2017 EU 2017 일본 2018 한국 2018)

제품명

ViMedier

Ryoncil, 레메스템셀-L

TEMCELL HS InJ.

-

세포

MDSC

MSC

MSC

현재까지 MDSC 치료제는 없음.

원료

동종

동종

동종

동종으로 환자 모집에 제약이 없음

제형

동결

동결

동결

동결 제형으로 환자 모집에 제약이 없음

적응증

이식편대숙주질환

이식편대숙주질환

이식편대숙주질환

-

출시 및

허가여부

임상1/2a상

캐나다, 호주 조건부허가

일본, 중국

-

투여량

1x10^6/kg

3x10^6/kg

5x10^6/kg

1x10^6/kg

1x10^6/kg

MSC는 세포 크기 문제로 투여량에 한계가 있음

MSC는 크기에 대한 한계를 극복하기 위하여 투여횟수가 증가

MDSC는 많은 양을 횟수를 줄여 투여할 수 있음

투여횟수

4회

8회

8회

면역반응

선천면역 /적응면역

선천면역

적응면역

활성 수용체

V δ1: NKp44, NKp46,
NKp30, DMAN-1, NKG2D

NKp44, NKp46, NKp30, NKG2D

T 세포 수용체(TCR)

표적항원

비특이적

비특이적

특이적

동종 반응성

(allogeneic reactivity)

낮음

낮음

높음

기억세포

효과 기억 세포

-

효과 기억 세포

이식편대숙주병

(GvHD) 위험

없음

없음

높음

세포치료제 개발

동종치료제(allogeneic)

동종치료제(allogeneic)

자가치료제(autologous)

기성품 제조

높음

높음

낮음

CAR-γδT

TC Biopharm

영국

- TCB002 : (Apr 2019) Initiated Phase 1 clinical trial of allogenic
  gamma delta T cell therapy in AML patients (NCT03790072)

- Allogeneic CAR-engineered γδ T cells developments are planned

GAMMADELTA

Therapeutics

영국

- Allogenic blood and skin derived Vd1 gd T cells

GADETA

네덜란드

- αβ T cells expressing engineered γδ T-cell receptor

- High affinity Vg9Vd2 TCR (TEG)

Adicet Bio

미국

- CAR or TCR modified gd T cells

- FDA Clearance of IND Application for Allogeneic CAR Gamma-Delta T Cell Therapy

Immatics

독일

- Genetically engineering allogeneic gamma-delta T cells to express exogenous TCRs

Cytomed Therapeutics

싱가포르

- Alllogenic gene modified gd T cell

- CAR-modified (by mRNA electroporation) gd T cell  

In8bio

(Incysus Therapeutics)

미국

- Generically modified γδ T cells Covering Use of Drug Resistant Immunotherapy (DRI)

- (Apr 2019) US FDA Approved IND of Phase 1 clinical trial for newly-diagnosed GBM patients

CAR-T

큐로셀

한국

- 국내 최초 CAR-T 전문 업체

- 타깃 : B 세포 악성 종양에 특이적인 암 항원인 HLA-DR

- 면역관문 수용체 2 종 (PD1, TIGIT )을 제거하는 독보적 기술 보유

GC 녹십자셀

한국

- 메소텔린 타깃 췌장암 CAR-T 치료제 (MSLN-CAR-T)

바이오큐어팜

한국

- CD19 을 타깃으로 하는 CAR-T 로 재발성 불응성 B-TPVHTJD 급성림프구성 백혈병 (B-ALL) 대상 임상진행

셀랩메드

한국

- 국내 유일의 교모세포종 CAR-T 치료제로 뇌종양 동물 모델에서 안전성과 항암효과를 확인하여 임상 진입 추진

앱클론

한국

- 혈액암 , 난소암 , 췌장암 , 호지킨림프종 적응증 타겟

유틸렉스

한국

- 혈액암 (B cell lukemia,B cell lymphoma), 고형암 (HCC, NSCLC) 적응증 대상

- HLA-DR 항원 결합력으로 CAR 발현양을 자가조절 (autotuning)하도록 설계

CAR-NK

엔케이맥스

한국

- 슈퍼 NK 면역세포치료제 제조 기술을 이용한 동종의 CAR-NK 대량 생산

GC 녹십자셀

한국

- 미국 Artiva 社에 L/O 임상시료 생산

- 간암 , 백혈병 적응증 타겟

박셀바이오

한국

- 간암

차바이오텍

한국

- 난소암

- 임상 1 상 진행중

FateTherapeutics

미국

- 백혈병 , 고형암 , 혈액암 적응증 타겟

- 임상 1/2 상 진행중

Nkarta

미국

- B 세포악성종양

- Pre-clinical

NantKwest

(ImmunityBio )

미국

- 2021.03.21 ImmunityBio 와 NantKwest 합병

- 유방암

- 임상 1/2 상 진행중

ViTier(바이티어)

항원 특이 살해 T세포 치료제. 사람 혈액에서 채취한 T세포를 '항원 특이적인 세포독성 T세포(CTL)’ 로 분화·배양시키는 기술을 뜻하는 바이젠셀 플랫폼 기술명

ViMedier(바이메디어)

제대혈 유래 골수성 억제세포 치료제. 면역기능을 억제해주는 제대혈 유래 골수성 억제세포(CBMS) 치료제 기반 기술을 뜻하는 바이젠셀 플랫폼 기술명.

ViRanger(바이레인저)

범용 T세포 유전자 치료제. 선천성 살해 T세포인 γδT세포로 비정상적인 세포를 표적해 제거하는 범용 T세포 유전자 치료제 기반기술을 뜻하는 바이젠셀 플랫폼 기술명.

CTL(Cytotoxic T Lymphocyte)

세포독성 T 림프구

항원 특이 살해 T세포

골수에서 조혈작용을 통해 나오는 백혈구의 한 종류인 림프구에 존재하는 세포로, 체내의 바이러스 등의 항원이나 죽거나 손상되어 제 기능을 잃은 세포들을 죽이는 역할을 함.

보통B세포와함께항체를만들어면역활동을하는세포임.

수지상세포(Dendritic cell,DC)

주로 T세포에 항원제시 기능을 수행하는 대표적인 항원제시세포의 일종. 림프계 조직을 비롯하여 여러 조직의 각 조직 세포간극에서 나뭇가지모양으로 존재하는 세포.

T세포

흉선에서 유래하는 림프구로 면역에서의 기억능력을 가지며 B세포에 정보를 제공하여 항체 생성을 도울 뿐만 아니라 세포의 면역에 주된 역할을 함

γδT세포(Gamma delta T cell)

감마델타T세포

선천 및 획득면역기능을 지닌 강력한 면역세포

CBMS(Cord blood derived myeloid suppressor)

제대혈 유래 골수성 억제세포

면역억제기능을 가지는 골수성 세포의 집합군으로 M2 대식세포와 조절T세포를 활성화하여 NK세포와 T세포 같은 면역세포의 기능을 억제하는 기능을 함

MDSC(myeloid derived suppressor cells)

골수유래 면역억제세포

면역억제 기능을 가지는 골수유래 미성숙 골수성 세포의 집단

CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T)

키메릭 항원 수용체 발현 T세포

환자 혈액에서 얻은 면역세포(T세포)와 암을 잘 인지하는 키메릭 항원 수용체(CAR)를 유전자 조작으로 결합한 뒤 암세포를 추적해 공격하도록 배양한 치료제

TCR(T cell Receptor)

T세포 수용체

T세포가 항원을 인식하는 수용체

항원(Antigen)

물질이 체내에 침입한 경우, 면역응답을 특이적으로 유발하는 물질

항체(Antibody)

바이러스, 세균 등 항원을 비활성화시키고 신체에 침입한 미생물에 대항하여 세포 외부 자극을 유도하는 당단백질

사이토카인(Cytokine)

면역세포로부터 분비되는 단백질 면역조절제로서 자가분비형 신호전달, 측분비 신호전달, 내분비 신호전달 과정에서 특정 수용체와 결합하여 면역반응에 관여함

EBV(Epstein Barr Virus)

인간의 90%에서 잠복 감염 상태로 감염되는 헤르페스 바이러스 중 하나로 건강한 사람은 감염이 되어도 특별한 증상이 없으나 면역억제제를 투여 받은 골수이식 환자 등 면역력이 약한 환자의 EBV 감염은 림프증식성 질환과 암을 유발할 수 있음.

CMV(Cytomegalovirus)

거대세포바이러스

거대세포바이러스. 헤르페스과에 속하는 DNA virus로서 잠복감염의 형태로 성인에게 존재함. 잠복감염 상태의 CMV는 면역력이 저하되면 재활성되어 소변, 침, 콧물 등의 체액으로 배출되며 사람간 접촉에 의하여 쉽게 전파됨.

RNA(Ribonucleic acid)

핵산의 일종으로, DNA의 유전정보에 따라 필요한 단백질을 합성할 때 직접적으로 작용하는 고분자 화합물

mRNA

핵 안에 있는 DNA의 유전정보를 세포질 안의 리보솜에 전달하는 RNA

HLA(Human Leukocyte Antigen)

인간백혈구항원

사람백혈구항원. 조직적합성 항원(histocompatibility antigen)의 하나로, 유전자에 의해 형태가 결정됨

PTLD(Post Transplant Lymphoproliferative Disorder)

이식후 림프 증식성 질환

이식후 림프증식질환은 장기이식 또는 골수이식후 면역억제와 관련하여 발생하는 드문 합병증이다. 대개 엡스타인 바 바이러스감염과 관련된 경우가 많으며, B 림프구 세포가 증식하여 발생한다. 미국 자료에 따르면 소아에서 장기이식 후 이 질환이 발생하는 빈도(5년 단위)는 폐이식 16%, 심장이식 5.7%, 간이식 4.7%, 신장이식 2.4% 이다.

GvHD(Graft-versus-Host Disease)

이식편대숙주질환

이식편대숙주질환(Graft versus host disease: GvHD)은 유전적으로 다른 사람으로부터 조직을 이식 받은 후 나타나는 합병증이다. 이식편대숙주반응 [graft versus host(GvH) reaction]은 조직/기관을 이식할 때에 면역능을 지닌 (공여자의) 림프구가 이질적 유전자 구성을 갖는 동종의, 면역 능력을 상실한 수혜자(숙주)에 주입되었을 때 발생한다. GvHD는 골수이식의 경우와 같이 대개 줄기세포의 이식과 관련되어 나타나며, 고형 기관 이식과 같은 형태의 이식된 조직에 의해서도 나타난다.

NK/T Lymphoma(Natural Killer T cell Lymphoma)

자연살해 T세포 림프종

NK-T세포 림프종

NK-T세포 림프종(NK-T cell lymphoma)은 림프절 이외의 림프 조직에서 발생하는 NK세포 및 T세포 계열의 림프종임. 미국, 유럽보다 한국을 비롯한 아시아 국가에서 비교적 흔히 발견됨. 주로 코, 구개, 상기도, 위장관 그리고 피부를 침범하며 진행이 빠른 림프종에 속함.

AML(Acute Myeloid Leukemia)

급성골수성백혈병

백혈병은 혈액 또는 골수 속에 종양세포(백혈병 세포)가 출현하는 질병이며, 임상소견과 검사소견 그리고 경과에 따라 급성백혈병과 만성백혈병으로 구분함. 급성골수성백혈병은 광학현미경상의 형태학적 소견과 면역표현형,임상적특성,세포유전학과 분자적 이상들에 근거한 국제보건기구(WHO) 분류를 사용.

IND(Investigational New Drug)

임상시험계획

임상시험용신약. 개발과정 최종단계의 임상시험에서 시험되는 신약

CRO(Contract Research Organization)

임상시험수탁기관

임상시험과 관련된 의뢰자의 임무나 역할의 일부 또는 전부를 대행하기 위하여 의뢰자로부터 계약에 의해 위임받은 개인이나 기관

CMO(Contract Manufacturing Organization)

위탁생산업체

바이오 의약품을 위탁생산하는 의약품 전문 생산사업

GMP(Good Manufacturing Practices)

의약품 제조 품질 관리 제조

식품·의약품의 안정성과 유효성을 품질면에서 보증하는 기본조건으로서의 우수식품·의약품의 제조·관리의 기준

CMC(Chemistry, Manufacturing and Control)

의약품 개발과 품질관리. 의약품 개발의 단계로 물질의 특성과 규제 내 의약품 제조 방식을 다룸

희귀의약품

드문 질환을 치료하거나 예방, 진단하는 데에 사용되는 약제. 희귀 의약품은 국내 환자수가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품으로, 적절한 치료 방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품

개발단계 희귀의약품 지정

희귀의약품 지정에 관한 규정에 의하여 국내에서 임상시험 단계(비임상시험 단계인 경우, 임상시험 진입이 가능하다는 근거가 확보된 경우를 포함한다)에 있는 의약품(이하 "개발단계 희귀의약품" 이라 한다)의 지정기준은 다음 각 호에 적합하여야 함.

1. 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품

2. 다음 각 목의 어느 하나에 해당 할 것

가. 적절한 치료방법과 의약품(희귀의약품으로 지정?허가된 의약품은 제외한다)이 개발되지 않은 질환에 사용하기 위해 개발하는 경우

나. 약리기전이나 비임상 시험등으로 볼 때 기존 대체의약품(희귀의약품으로 지정?허가된 의약품은 제외한다)보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 경우

3. 국내에서 희귀의약품으로서 개발 계획(임상시험 실시 계획을 포함한다)의 타당성이 인정될 것

조건부 품목허가

생명을 위협하거나 중증의 비가역 질환, 의학적 미충족 상태인 질병에 적용하려는 의약품에 대해 차후 치료적 확증 임상시험 자료를 제출하는 것을 조건으로 치료적 탐색 임상시험인 임상2상 결과만을 토대로 시판을 허가하는 제도

연구자임상시험

임상시험자가 외부의 의뢰없이 안전성 유효성이 검증되지 않은 의약품 또는 허가(신고)되어 시판중인 의약품으로 허가(신고)되지 아니한 새로운 효능효 과, 새로운 용법 용량에 대해 독자적으로 수행하는 임상시험

비임상시험

사람의 건강에 영향을 미치는 시험물질의 성질이나 안전성에 관한 각종 자료를 얻기 위하여 실험실과 같은 조건에서 동물·식물·미생물과 물리적·화학적 매체 또는 이들의 구성 성분으로 이루어진 것을 사용하여 실시하는 시험

임상1상시험

의약품 후보 물질의 전임상 동물실험에 의해 얻은 독성, 흡수, 대사, 배설 및 약리작용 데이터를 토대로 비교적 한정된(통상 20~80명, 때로 20명 이하) 인원의 건강인에게 신약을 투여하고 그 약물의 체내동태(pharmacokinetics), 인체에서의 약리작용, 부작용 및 안전하게 투여할 수 있는 투여량(내약량)의 등을 결정하는 것을 목적으로 하는 임상시험

임상2상시험

신약의 유효성과 안전성을 증명하기 위한 단계로, 약리효과의 확인, 적정용량 또는 용법을 결정하기 위한 시험

임상3상시험

신약의 유효성이 어느 정도까지는 확립한 후에 행해지며, 시판허가를 얻기 위한 마지막 단계의 임상시험으로서 비교대조군과 시험처치군을 동시에 설정하여 용량, 효과, 효능과 안전성을 비교 평가하기 위한 시험

도움 T세포(helper T cell)

면역체계 특히, 적응성 면역체계에서 중요한 역할을 하는 T세포의 한 종류. 이들은 T세포 사이토카인을 분비하여 다른 면역세포의 기능을 조절거나 억제하는 것을 도움. 이들은 B 세포의 항체 종류 전환, 세포독성T세포의 활성과 증식, 그리고 대식세포와 같은 포식세포의 살균작용을 극대화하는 등에 필수적임. 성숙한 도움 T세포는 표면에 CD4단백질을 발현하여서 CD4+ T 세포로 불림.

조절 T세포(Regulatory T cell,(Treg, Tregs))

억제 T 세포(suppressor T cell)로 처음 알려진 조절 T 세포는 면역 반응의 조절을 통해 자가 항원에 대한 면역 관용을 유지하며, 면역 반응의 활성화와 억제 간의 균형을 조절하는 T 세포이다. 또한, 과도하게 활성화된 면역 반응에 의해 발생하는 류마티스성 관절염, 염증성 장 질환, 그리고 건선과 같은 자가면역질환을 억제하는 T 세포로 알려져 있다. 일반적으로, 면역 반응을 매개하는 작동 T 세포(effector T cell)의 기능을 억제하고 확산을 막는 기능을 수행한다. 따라서, 억제 T 세포는 면역반응의 억제를 통해 면역항상성을 유지하는 가장 중요한 요소라고 할 수 있다.

NK세포(natural killer cell)

바이러스에 감염된 세포나 암세포를 직접 파괴하는 면역세포. 선천적인 면역을 담당하는 혈액 속 백혈구의 일종으로, 간과 골수에서 성숙하며, '자연살해세포'라고도 함.

대식세포(macrophage)

동물 체내 모든 조직에 분포하여 면역을 담당하는 세포이다. 침입한 세균 등을 잡아서 소화하여, 그에 대항하는 면역정보를 림프구에 전달함

완전관해(complete remission, CR)

암(cancer) 치료 판정 기준을 나타내는 용어의 하나로, 암치료 후 검사에서 암이 있다는 증거를 확인하지 못한 상태. 완전반응(complete response)이라고도 함.

임상시험실시기관

의약품임상시험실시기관지정에관한규정에 의거 식품의약품안전청장이 별도로 지정하는 의료기관 또는 특수연구기관으로 실제 임상시험이 실시되는 기관

면역항암제

면역항암제는 암세포가 인체의 면역체계를 회피하지 못하도록 하거나 면역세포가 암세포를 더 잘 인식하여 공격하도록 하는 약물이다. 인체의 면역체계를 통해 작용하기 때문에, 기존의 항암제들이 가졌던 부작용은 상대적으로 높지 않으나, 면역 체계의 변화로 인한 갑상선질환, 폐렴, 장염 등이 보고되었다.

면역억제제

면역억제제는 우리 몸의 면역체계 활성을 줄이거나 억제하는 약이다. 다양한 종류의 약물이 포함되며, 크게 스테로이드제, 세포증식 억제제, 항체 제제, 이뮤노필린에 작용하는 약물, 미코페놀레이트, 종양괴사인자(TNF-α) 저해제 등으로 분류할 수 있다.

세포치료제

살아있는 자가, 동종, 이종 세포를 체외에서 배양·증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작하여 제조하는 의약품

유전자치료제

질병치료 등을 목적으로 인체에 투입하는 유전물질 또는 유전물질을 포함하고 있는 의약품

MSC(mesenchymal stem cell)

중간엽 줄기세포

수정란이 분열하여 생긴 중배엽에서 분화된 연골, 골조직, 지방조직, 골수의 기질(stroma) 등에 존재하는 줄기세포를 의미

제대혈(cord blood)

태반과 탯줄에 있는 혈액. 백혈구와 적혈구·혈소판 등을 만드는 조혈모세포를 다량 함유하고, 연골과 뼈·근육·신경 등을 만드는 간엽줄기세포도 갖고 있어 의료가치가 매우 높다.

조혈모세포(hematopoietic stem cell)

주로 골수에 존재하면서 증식과 분화 등을 통해 백혈구, 적혈구 및 혈소판 등의 혈액세포를 만들어내는 능력을 지닌 세포

항원제시세포(Antigen Presenting Cell)

항원제시세포(antigen presenting cell: APC)는 단백질 항원을 세포 내에서 처리하여 펩타이드 항원을 생성한 후에 이들을 주조직적합성항원 단백질에 결합시켜 세포 표면에 제시(항원 제시)하는 세포이다. T세포는 그들의 수용체(T세포 수용체, T cell receptor: TCR)를 사용하여 이 같이 제시된 항원을 인식한다. 거의 대부분의 세포는 어떤 형태로든 APC로서 기능한다. 전문적(Professional) 항원제세세포는 도움 T세포에게 항원을 제시하는 기능을 하며 대식세포, B세포, 및 수지상세포 등이 이에 속한다. 반면 다른 세포들은 세포 내부에서 유래한 펩타이드 항원을 세포독성T세포에게 제시한다. APC는 세포독성T세포나 도움T세포에 의해 유발되는 모든 적응성 면역반응에 핵심적인 요소이다.

면역세포(immunocyte)

면역이란 자가, 비자가를 인식하여 비자가를 배제하는 기구로서 비자가를 항원으로서 인식하여 항체를 생산하는 체액성면역(humoral immunity)과 세포가 직접 침입물에 작용하여 배제하는 세포성면역(cellular immunity)으로 대별한다. 이러한 일련의 반응에 관여하는 세포를 면역담당세포라고 부른다. 면역담당세포에는 항원을 인식하여 면역응답을 하는 T세포와 B세포, 또한 이들에 항원제시를 하는 대식세포(macrophage) 등이 포함된다.

말초 혈액 단핵세포
(peripheral blood mononuclear cell, PBMC)

둥근 핵을 가진 말초 혈액 세포. 이 세포는 림프구(T 세포 , B세포 , NK세포)와 단핵구로 구성되는 반면, 적혈구와 혈소판에는 핵이 없으며 과립구(호중구, 호염기구 및 호산구)는 다엽 핵을 가지고 있다. 인간은 림프구가 PBMC 집단의 대부분을 구성하고 단핵구가 그 다음으로 많으며, 수지상 세포는 적은 비율을 차지한다.

in vitro

라틴어로 'in glass’란 의미로 조직배양에서와 같이 시험관 내에서 조직의 일부 및 유기체를 인공의 조건으로 실험하는 것. 생물학 용어로는 각종 연구목적을 위하여 생체의 일부분이 ‘생체 밖으로’ 적출, 유리되어 있는 상태를 나타냄.

in vivo

라틴어로 "생체 중에서"의 뜻. 인비트로에 대응한 말. 어떤 생화학적 반응이 본래 있는 그대로의 상태 또는 이것과 가까운 상태의 생체 내에서 진행한다고 하는 의미인데, 또는 그것을 생체 그대로 관찰한다라고 하는 의미로 사용됨.

IRB(Institutional Review Board)

임상시험심사위원회

「약사법」에 따른 임상시험심사위원회는 임상계획서나 대상자로부터 서면동의를 얻기 위해 사용하는 방법이나 제공되는 정보를 검토하고 지속적으로 확인함으로써 임상시험에 참여하는 대상자의 권리, 안전, 복지를 위하여 시험기관에 독립적으로 설치한 상설위원회

조혈모세포 이식(stem cell transplantation)

혈액종양 환자에서 항암 화학 요법 및 방사선 요법으로 암세포와 환자 자신의 조혈모세포를 제거한 다음 새로운 조혈모세포를 이식해 주는 치료법

54,442,161,052

17,690,093,155

35,722,004,109

1,030,063,788

26,606,891,116

1,000,000,000

21,708,901,298

1,797,762,437

1,788,917,606

311,309,775

81,049,052,168

8,474,099,366

1,085,779,970

9,559,879,336

9,582,870,000

142,337,316,388

8,163,040,014

(88,594,053,570)

71,489,172,832

0

(20,084,446,567)

(17,875,427,073)

(17,875,427,073)

(901,192,547)

(18,776,619,620)

(937)

자산

　유동자산

45,877,157,770

54,442,161,052

69,891,681,774

　　현금및현금성자산

11,068,643,676

17,690,093,155

8,336,496,997

　　금융자산

34,114,690,032

35,722,004,109

60,737,433,672

　　기타채권

372,160,273

447,375,693

617,902,473

　　기타자산

66,992,799

176,307,875

59,688,892

　　당기법인세자산

254,670,990

406,380,220

140,159,740

　비유동자산

21,469,217,339

26,606,891,116

29,481,678,571

　　금융자산

1,000,000,000

1,000,000,000

1,000,000,000

　　유형자산

18,469,139,323

21,708,901,298

24,710,057,927

　　무형자산

1,495,475,532

1,797,762,437

1,498,631,060

　　사용권자산

348,934,585

1,788,917,606

2,257,640,986

　　기타채권

73,441,842

45,033,000

14,773,000

　　기타자산

0

11,503,195

575,598

　　퇴직급여운용자산/퇴직연금운용자산

82,226,057

254,773,580

0

　자산총계

67,346,375,109

81,049,052,168

99,373,360,345

부채

　유동부채

8,001,864,099

8,474,099,366

8,353,009,264

　　금융부채

7,400,000,000

7,400,000,000

7,400,000,000

　　리스부채

81,430,360

18,024,739

10,249,220

　　기타채무

449,663,786

974,845,634

883,360,763

　　기타부채

70,769,953

81,228,993

59,399,281

　비유동부채

1,318,751,377

1,085,779,970

1,377,637,027

　　확정급여채무

56,307,982

53,783,360

377,637,027

　　리스부채

262,443,395

31,996,610

0

　　기타부채

1,000,000,000

1,000,000,000

1,000,000,000

　부채총계

9,320,615,476

9,559,879,336

9,730,646,291

자본

　지배기업주주 지분

58,025,759,633

71,489,172,832

89,642,714,054

　　자본금

9,631,870,000

9,582,870,000

9,503,030,000

　　자본잉여금

142,935,438,318

142,337,316,388

141,389,094,669

　　기타자본항목

7,783,058,999

8,163,040,014

8,570,349,443

　　이익잉여금(결손금)

(102,324,607,684)

(88,594,053,570)

(69,819,760,058)

　비지배주주 지분

0

0

0

　자본총계

58,025,759,633

71,489,172,832

89,642,714,054

자본과부채총계

67,346,375,109

81,049,052,168

99,373,360,345

수익(매출액)

278,946,254

0

0

매출원가

267,061,343

0

0

매출총이익

11,884,911

0

0

판매비와관리비

15,342,363,544

20,084,446,567

18,213,756,319

영업손실

(15,330,478,633)

(20,084,446,567)

(18,213,756,319)

금융수익

1,937,149,657

2,608,741,058

1,256,498,406

금융비용

369,729,588

400,036,504

299,196,628

기타수익

54,291,107

394,931

4,520,626

기타비용

346,735,377

79,991

141,340,593

법인세비용차감전순손실

(14,055,502,834)

(17,875,427,073)

(17,393,274,508)

법인세비용

0

0

0

당기순이익(손실)

(14,055,502,834)

(17,875,427,073)

(17,393,274,508)

기타포괄손익

322,040,251

(901,192,547)

(28,717,328)

　후속적으로당기손익으로재분류되지않는항목

324,948,720

(898,866,439)

(30,053,964)

　　확정급여제도의재측정요소

324,948,720

(898,866,439)

(30,053,964)

　후속적으로당기손익으로재분류될수있는항목

(2,908,469)

(2,326,108)

1,336,636

　　해외사업장환산외환차이

(2,908,469)

(2,326,108)

1,336,636

당기순손익의 귀속

　지배기업 소유주 지분

(14,055,502,834)

(17,875,427,073)

(17,393,274,508)

　비지배주주지분

0

0

0

총포괄손익의 귀속

　지배기업 소유주 지분

(13,733,462,583)

(18,776,619,620)

(17,421,991,836)

　비지배주주지분

0

0

0

주당손익

　기본주당손실 (단위 : 원)

(731.00)

(937.00)

(916.00)

　희석주당손실 (단위 : 원)

(731.00)

(937.00)

(916.00)

2022.01.01 (기초자본)

4,721,110,000

145,873,596,359

6,689,019,570

(52,396,431,586)

104,887,294,343

0

104,887,294,343

당기순이익(손실)

0

0

0

(17,393,274,508)

(17,393,274,508)

0

(17,393,274,508)

확정급여제도의 재측정요소

0

0

0

(30,053,964)

(30,053,964)

0

(30,053,964)

유상증자

0

0

0

0

0

0

0

무상증자

4,751,515,000

(4,751,515,000)

0

0

0

0

0

전환상환우선주 및 전환우선주 전환

0

0

0

0

0

0

0

주식선택권의 부여

0

0

2,098,949,047

0

2,098,949,047

0

2,098,949,047

주식선택권의 행사

30,405,000

267,013,310

(218,955,810)

0

78,462,500

0

78,462,500

해외사업환산손익

0

0

1,336,636

0

1,336,636

0

1,336,636

자본 증가(감소) 합계

4,781,920,000

(4,484,501,690)

1,881,329,873

(17,423,328,472)

(15,244,580,289)

0

(15,244,580,289)

2022.12.31 (기말자본)

9,503,030,000

141,389,094,669

8,570,349,443

(69,819,760,058)

89,642,714,054

0

89,642,714,054

2023.01.01 (기초자본)

9,503,030,000

141,389,094,669

8,570,349,443

(69,819,760,058)

89,642,714,054

0

89,642,714,054

당기순이익(손실)

0

0

0

(17,875,427,073)

(17,875,427,073)

0

(17,875,427,073)

확정급여제도의 재측정요소

0

0

0

(898,866,439)

(898,866,439)

0

(898,866,439)

유상증자

0

0

0

0

0

0

0

무상증자

0

0

0

0

0

0

0

전환상환우선주 및 전환우선주 전환

0

0

0

0

0

0

0

주식선택권의 부여

0

0

309,060,398

0

309,060,398

0

309,060,398

주식선택권의 행사

79,840,000

948,221,719

(714,043,719)

0

314,018,000

0

314,018,000

해외사업환산손익

0

0

(2,326,108)

0

(2,326,108)

0

(2,326,108)

자본 증가(감소) 합계

79,840,000

948,221,719

(407,309,429)

(18,774,293,512)

(18,153,541,222)

0

(18,153,541,222)

2023.12.31 (기말자본)

9,582,870,000

142,337,316,388

8,163,040,014

(88,594,053,570)

71,489,172,832

0

71,489,172,832

2024.01.01 (기초자본)

9,582,870,000

142,337,316,388

8,163,040,014

(88,594,053,570)

71,489,172,832

0

71,489,172,832

당기순이익(손실)

0

0

0

(14,055,502,834)

(14,055,502,834)

0

(14,055,502,834)

확정급여제도의 재측정요소

0

0

0

324,948,720

324,948,720

0

324,948,720

유상증자

0

0

0

무상증자

0

0

0

0

0

0

0

전환상환우선주 및 전환우선주 전환

0

0

0

주식선택권의 부여

0

0

54,449,384

0

54,449,384

0

54,449,384

주식선택권의 행사

49,000,000

598,121,930

(431,521,930)

0

215,600,000

0

215,600,000

해외사업환산손익

0

0

(2,908,469)

0

(2,908,469)

0

(2,908,469)

자본 증가(감소) 합계

49,000,000

598,121,930

(379,981,015)

(13,730,554,114)

(13,463,413,199)

0

(13,463,413,199)

2024.12.31 (기말자본)

9,631,870,000

142,935,438,318

7,783,058,999

102,324,607,684

58,025,759,633

0

58,025,759,633

영업활동순현금흐름

(10,895,195,081)

(15,267,491,251)

(11,089,411,556)

　당기순이익(손실)

(14,055,502,834)

(17,875,427,073)

(17,393,274,508)

　비현금항목의 조정

2,972,244,479

2,807,269,100

4,590,076,581

　　퇴직급여 조정

558,998,424

609,145,675

404,464,524

　　감가상각비에 대한 조정

2,979,921,165

3,281,110,220

2,154,340,455

　　무형자산상각비에 대한 조정

302,286,905

292,103,909

193,401,205

　　사용권자산상각비 조정

348,595,894

524,650,057

570,477,898

　　이자비용 조정

363,566,654

399,266,368

289,200,760

　　유형자산처분손실 조정

317,873,331

0

135,116,447

　　주식보상비용

54,449,384

309,060,398

2,098,949,047

　　외화환산손실 조정

5,654,900

0

3,055,000